UniQures eksperimentelle genterapi, AMT-130, har vist seg å bremse progresjonen av Huntingtons sykdom med 75% over en treårsperiode, ifølge nylige kliniske studier. Pasienter som mottok en høy dose av behandlingen, opplevde i snitt et tap på 0,38 poeng på den sammensatte Unified Huntington's Disease Rating Scale (cUHDRS), sammenlignet med et tap på 1,52 poeng i kontrollgruppen. Disse resultatene er statistisk signifikante og oppfyller studiens primære mål. AMT-130 kan dermed bli den første genetiske behandlingen for denne sjeldne nevrodegenerative sykdommen.

Huntingtons sykdom er en arvelig lidelse som fører til progressiv nedbrytning av nerveceller i hjernen, noe som resulterer i motoriske, kognitive og psykiatriske symptomer. Det finnes per i dag ingen kurativ behandling for sykdommen, og tilgjengelige terapier fokuserer hovedsakelig på symptomlindring.

AMT-130 er en genterapi utviklet av UniQure, designet for å redusere produksjonen av det muterte huntingtin-proteinet som forårsaker sykdommen. Behandlingen administreres gjennom en engangs injeksjon direkte inn i hjernen, hvor den leverer genetisk materiale som hemmer produksjonen av det skadelige proteinet.

De positive resultatene fra de kliniske studiene gir håp om at AMT-130 kan bli en banebrytende behandling for pasienter med Huntingtons sykdom. Videre forskning og regulatoriske vurderinger vil være nødvendige før behandlingen kan bli allment tilgjengelig.