Vitenskap og teknologi

Genterapi gir døve barn hørselen tilbake

Banebrytende genterapibehandling har gitt døve barn muligheten til å høre, noe som markerer et betydelig fremskritt innen medisinsk forskning.

Hovedpunkter:

  • Genterapi har vist seg effektiv i å gjenopprette hørsel hos barn født døve.
  • Behandlingen innebærer å introdusere en funksjonell kopi av det defekte genet inn i ørets celler.
  • Kliniske studier i Europa og Kina har rapportert positive resultater.
  • Genterapi kan potensielt erstatte eller supplere cochleaimplantater i fremtiden.
  • Forskere håper at denne behandlingen kan bli tilgjengelig for flere med genetisk hørselstap.

Forskere har oppnådd betydelige fremskritt i behandlingen av medfødt døvhet gjennom bruk av genterapi. Denne innovative tilnærmingen har gitt barn som ble født uten hørsel, muligheten til å oppfatte lyd for første gang.

I en klinisk studie i Storbritannia ble 18 måneder gamle Opal Sandy, som ble født helt døv, behandlet med genterapi. Seks måneder etter behandlingen kunne hun høre uten hjelpemidler, inkludert myke lyder som hvisking. Opal er den første som har fått teste denne behandlingen for hørselsvansker, og resultatene har vært bedre enn forventet. Forskere håper at denne behandlingen kan brukes til å kurere andre i samme situasjon.

I Kina har forskere behandlet seks døve barn med genterapi, hvorav fem viste forbedret hørsel. Studien er ennå ikke avsluttet, men resultatene er lovende. I oktober 2023 startet også en klinisk studie i Europa, som skal undersøke om arvelig døvhet kan helbredes ved å erstatte et feilkodet gen i ørets sanseceller med en feilfri kopi av genet. Inntil 18 døve barn vil motta genterapibehandlingen og følges over en femårsperiode.

Genterapi for medfødt døvhet innebærer å levere en funksjonell kopi av det aktuelle genet inn i det indre øret for å gjenopprette hørselen. Dette oppnås vanligvis ved å bruke en modifisert viral vektor som bærer det terapeutiske genet. Vektoren injiseres direkte inn i cochlea eller gjennom den runde vindusmembranen, slik at genet kan tas opp av celler i det indre øret.

Sigrid Bratlie, molekylærbiolog, beskriver genterapiens potensial som "det nærmeste man kommer magi i virkeligheten". Hun mener at genterapi kan bli anerkjent som det største medisinske gjennombruddet i vår tid.

Selv om cochleaimplantater har vært en standardbehandling for alvorlig hørselstap i flere tiår, viser nyere studier at genterapi kan gi raskere og mer stabile forbedringer i hørsel og taleoppfattelse. Dette tyder på at genterapi kan bli et effektivt behandlingsalternativ for pasienter med genetisk medfødt døvhet.

Disse fremskrittene gir håp om at genterapi kan bli en standardbehandling for medfødt døvhet i fremtiden, og potensielt gi mange barn muligheten til å høre for første gang.