UniQures genterapi bremser Huntingtons sykdomsprogresjon
- AMT-130 reduserte sykdomsprogresjonen med 75% over tre år.
- Pasienter behandlet med høy dose mistet i snitt 0,38 poeng på cUHDRS-skalaen.
- Kontrollgruppen mistet 1,52 poeng i samme periode.
- Resultatene er statistisk signifikante og oppfyller studiens primære mål.
- AMT-130 kan bli den første genetiske behandlingen for Huntingtons sykdom.